La Comisión Federal para la Protección contra Riesgos Sanitarios (COFEPRIS) publicó la primera guía oficial para estructurar expedientes de reconocimiento de medicamentos huérfanos conforme al Documento Técnico Común (CTD). Esta acción busca armonizar los procesos regulatorios con estándares internacionales y favorecer el acceso oportuno a tratamientos para enfermedades raras en México.
La guía establece los lineamientos que deberán seguir los solicitantes, titulares o representantes legales que gestionen trámites relacionados con medicamentos de síntesis química, biotecnológicos, productos biológicos y terapias avanzadas que cumplan con el criterio de prevalencia: no más de cinco personas afectadas por cada 10.000 habitantes.
Con este documento, COFEPRIS ofrece claridad y estandarización en la presentación de expedientes, tanto para nuevas solicitudes de Oficio de Reconocimiento de Medicamento Huérfano (ORMH) como para modificaciones posteriores. Se trata de un avance regulatorio que responde a la necesidad de pacientes con enfermedades raras, cuya disponibilidad terapéutica ha sido históricamente limitada.
Organización del expediente: cinco módulos
El formato CTD, desarrollado por la Conferencia Internacional sobre Armonización de Requisitos Técnicos (ICH), agrupa la información en cinco módulos:
- Documentación administrativa y legal: específica para México, incluye cartas de presentación, historial del producto, licencias sanitarias y convenios de fabricación o distribución.
- Resúmenes: donde se concentran introducciones, resúmenes de calidad, estudios preclínicos y clínicos.
- Calidad: abarca datos sobre fabricación, controles de calidad, estabilidad y validación de procesos.
- Información preclínica: evidencia sobre seguridad en modelos animales o no clínicos.
- Información clínica: datos de eficacia, seguridad y estudios clínicos en humanos.
La guía precisa que los solicitantes no deben alterar la organización general del CTD, garantizando consistencia con prácticas regulatorias internacionales.
Requisitos técnicos y normativos
Entre los elementos destacados se incluyen:
- Evidencia de prevalencia en México, con base en artículos científicos o datos oficiales de instituciones como IMSS e ISSSTE.
- Certificados de Buenas Prácticas de Fabricación (CBPF) de los laboratorios involucrados.
- Información de estabilidad conforme a la Norma Oficial Mexicana NOM-073-SSA1-2015.
- Etiquetado y prospectos ajustados a la NOM-072-SSA1-2012.
- Farmacovigilancia bajo la NOM-220-SSA1-2016.
- Literatura científica de respaldo, no mayor a 10 años de antigüedad.
Estos requisitos reflejan la intención de COFEPRIS de integrar estándares internacionales sin perder de vista las particularidades del contexto sanitario mexicano.
Impacto para la industria y los pacientes
El reconocimiento de medicamentos huérfanos en México implica ventajas regulatorias que pueden acelerar su disponibilidad. Aunque el ORMH no equivale a un registro sanitario pleno, permite a las autoridades evaluar caso por caso las condiciones de acceso y supervisión.
Para la industria farmacéutica, contar con lineamientos claros reduce la incertidumbre en el proceso de presentación de solicitudes. Para los pacientes y profesionales de la salud, representa la posibilidad de ampliar el portafolio de tratamientos en un campo históricamente rezagado: las enfermedades raras.
Antecedentes y contexto normativo
La definición de medicamento huérfano fue incorporada a la Ley General de Salud en 2012, mediante el artículo 224 Bis. Desde entonces, COFEPRIS ha trabajado en mecanismos provisionales para su reconocimiento. La publicación de esta guía marca un hito al establecer un marco estandarizado que fortalece la transparencia y la previsibilidad de los procesos regulatorios.
Desafíos pendientes
Si bien la guía es un paso significativo, persisten retos importantes:
- La necesidad de fortalecer los registros epidemiológicos de enfermedades raras en México.
- Garantizar que los expedientes sean evaluados con recursos técnicos y humanos suficientes.
- Promover la cooperación internacional con agencias como la EMA, FDA y OMS, que ya cuentan con programas robustos de medicamentos huérfanos.
Consulta la Guía completa aquí:
