La Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA) aprobó Dawnzera (donidalorsen), medicamento desarrollado por Ionis Pharmaceuticals, para la prevención de episodios de inflamación en pacientes con angioedema hereditario (AEH). Esta decisión convierte a Dawnzera en el tercer fármaco aprobado en 2025 para esta rara enfermedad genética, que puede provocar ataques de hinchazón potencialmente mortales.
El angioedema hereditario (AEH) es una enfermedad genética poco común que afecta a aproximadamente 1 de cada 50.000 personas en el mundo. Se caracteriza por episodios recurrentes de inflamación en extremidades, rostro, tracto gastrointestinal o garganta, que pueden prolongarse durante varios días si no se tratan. Los ataques que comprometen la vía aérea representan un riesgo vital inmediato para los pacientes.
En este contexto, la aprobación de Dawnzera representa un hito relevante en la oferta terapéutica. El medicamento está autorizado para adultos y adolescentes mayores de 12 años y se convierte en la más reciente incorporación a un mercado que ha mostrado un dinamismo significativo en los últimos años.
Dawnzera: precio y posicionamiento en el mercado
El fármaco fue aprobado bajo el nombre comercial Dawnzera, con un precio de lista de 57.462 dólares por dosis. Durante una conferencia con analistas, Kyle Jenne, director de Estrategia Global de Producto en Ionis, explicó que el costo responde a la evidencia científica y los resultados clínicos:
“Creemos que los consumidores aceptarán el precio con entusiasmo, ya que está en línea con el de otros productos disponibles actualmente en el mercado de AEH”.
A pesar de tratarse de un medicamento huérfano, el mercado del AEH ha visto una competencia creciente. En 2025, la FDA ya había autorizado Ekterly (Kalvista Pharmaceuticals) y Andembry (CSL Behring). Además, un fármaco de edición genética se encuentra en fase avanzada de investigación, lo que amplía el espectro de opciones para los pacientes y plantea nuevos retos de posicionamiento para Dawnzera.
Competencia y proyecciones de mercado
La amplia oferta terapéutica en AEH representa un desafío estratégico. El analista Kostas Biliouris, de BMO Capital Markets, advirtió que la competencia “limitará la magnitud de la oportunidad de Dawnzera”, proyectando ventas anuales máximas en torno a 520 millones de dólares.
No obstante, Ionis confía en que su medicamento pueda consolidarse como la opción preferida en prevención. Las terapias disponibles, como la inyección mensual Andembry o la píldora Orladeyo (Biocryst Pharmaceuticals), han demostrado eficacia en la reducción de la frecuencia de ataques, pero no logran eliminarlos por completo.
Preferencias de los pacientes y necesidad insatisfecha
La estrategia de Ionis se sustenta en la percepción de que los pacientes aún buscan una alternativa preventiva más eficaz. Según una encuesta realizada por la compañía en 2025, la mayoría de quienes viven con AEH manifestaron no haber encontrado todavía la mejor opción para prevenir sus crisis inflamatorias.
Este dato refuerza la apuesta de Ionis en el mercado: si Dawnzera logra demostrar superioridad en la prevención total de episodios, podría diferenciarse frente a sus competidores y ganar preferencia clínica y comercial.
Además de su autorización en Estados Unidos, Ionis anunció que utilizará los mismos datos clínicos para solicitar la aprobación de Dawnzera en la Unión Europea y en Japón, con el objetivo de ampliar rápidamente la disponibilidad internacional del medicamento.
La relevancia de la aprobación de Dawnzera radica no solo en el abordaje de una enfermedad rara, sino también en el fortalecimiento de la innovación en medicamentos basados en oligonucleótidos antisense, la plataforma tecnológica que ha consolidado a Ionis como un actor clave en biotecnología.
Un tercer hito en 2025 para el tratamiento del AEH
La llegada de Dawnzera confirma que 2025 ha sido un año crucial para los avances en el tratamiento del angioedema hereditario. Con tres medicamentos aprobados en el mismo año, los pacientes disponen de un abanico más amplio de terapias que pueden mejorar su calidad de vida, reducir hospitalizaciones y prevenir complicaciones fatales.
Sin embargo, la competencia también implica un reto: el acceso, el costo y la definición de criterios de prescripción marcarán la diferencia en la adopción clínica de Dawnzera frente a las opciones ya disponibles.
