Con el propósito de abaratar el acceso a tratamientos biológicos y aumentar la disponibilidad de alternativas terapéuticas, la FDA publicó nuevas directrices que redefinen los requisitos para la aprobación de biosimilares, es decir, medicamentos biológicos altamente similares a uno previamente autorizado.
El anuncio fue realizado por el comisionado de la agencia, Martin Makary, quien afirmó que la decisión “podría contribuir a generar mayor competencia y más opciones para las personas que necesitan medicamentos biológicos”. Según cálculos de la FDA, esta modificación permitirá a las empresas ahorrar alrededor de 100 millones de dólares en costos de desarrollo por producto, lo que podría traducirse en precios más asequibles para los pacientes.
La medida marca un cambio estructural en la política regulatoria de la FDA, que durante años exigió a las compañías farmacéuticas realizar ensayos clínicos extensos para demostrar la equivalencia terapéutica de sus biosimilares frente a los medicamentos originales.
Qué cambia con las nuevas directrices
Las nuevas disposiciones eliminan la obligación de realizar estudios clínicos comparativos en humanos, un requisito que tradicionalmente representaba entre uno y tres años de trabajo y cerca de 24 millones de dólares en inversión por cada biosimilar, según datos oficiales de la agencia.
Ahora, los desarrolladores podrán solicitar la aprobación de sus productos basándose en evaluaciones analíticas y bioquímicas avanzadas, siempre que cumplan ciertos criterios técnicos:
- Que el biosimilar sea fabricado en una línea celular clonal genéticamente homogénea.
- Que el producto esté altamente purificado y caracterizado analíticamente.
- Que exista una relación bien comprendida entre las cualidades del medicamento de referencia y su eficacia clínica.
- Que se disponga al menos de un estudio en humanos sobre metabolismo y farmacocinética, sin necesidad de pruebas de eficacia a gran escala.
Según la FDA, este enfoque “simplifica los estudios de biosimilaridad y reduce las pruebas clínicas innecesarias”, dado que las herramientas analíticas actuales son más precisas para detectar diferencias entre productos biológicos que los ensayos clínicos tradicionales.
Impacto económico y científico del nuevo modelo
El desarrollo de un biosimilar puede tardar entre siete y ocho años y costar hasta 250 millones de dólares, cifras significativamente mayores a las requeridas para los medicamentos genéricos de moléculas pequeñas, cuyo desarrollo ronda entre 1 y 4 millones de dólares.
Esta diferencia explica por qué, pese a más de una década desde la aprobación del primer biosimilar en Estados Unidos, su cuota de mercado aún es inferior al 20%, según estimaciones recientes de la FDA.
La eliminación de los ensayos en humanos se espera que reduzca los tiempos de aprobación y facilite la entrada de nuevos competidores, fortaleciendo la competencia frente a las farmacéuticas que dominan el mercado de biológicos de alto costo, como los tratamientos para cáncer, enfermedades autoinmunes y patologías crónicas complejas.
El organismo regulador también recordó que en 2024 ya había tomado medidas similares al proponer eliminar los estudios de intercambio entre productos, requisito que permitía a los farmacéuticos sustituir un medicamento original por su biosimilar sin prescripción médica.
Reacciones del sector farmacéutico y asociaciones
El cambio de política fue ampliamente respaldado por los grupos de la industria y las asociaciones de defensa de biosimilares.
La directora ejecutiva del Foro de Biosimilares, Juliana Reed, afirmó que “los biosimilares, medicamentos seguros, eficaces y de menor costo que utilizan productos biológicos como referencia, son clave para solucionar el problema de la asequibilidad de la atención médica en Estados Unidos”. Reed calificó la actualización de las directrices como “un paso trascendental y crucial para aprovechar el potencial de estos tratamientos modernos y reducir los precios de los medicamentos recetados para todos los estadounidenses”.
De igual forma, la Asociación de Gestión de la Atención Farmacéutica (AMCP) celebró la decisión, señalando que “eliminar el paso innecesario de proporcionar estudios para la intercambiabilidad de biosimilares es un momento crucial para hacerlos más accesibles para los pacientes”.
Las declaraciones reflejan un consenso técnico: los avances en biología molecular, secuenciación genética y caracterización proteica han hecho posible validar la equivalencia de los biosimilares con métodos analíticos, reduciendo la necesidad de ensayos en humanos.
Barreras persistentes para la adopción de biosimilares
Pese a la decisión de la FDA, persisten obstáculos estructurales que dificultan la expansión de los biosimilares en el mercado estadounidense. Entre ellos se incluyen las prácticas contractuales restrictivas de las compañías titulares de los biológicos originales, los altos costos de producción y la resistencia de algunos prescriptores a sustituir medicamentos de marca por equivalentes biosimilares.
La agencia señaló que la eliminación de los ensayos en humanos “no compromete la seguridad ni la eficacia” de los productos, siempre y cuando se mantengan los estándares de calidad y trazabilidad exigidos por la normativa vigente.
El objetivo final es lograr que los biosimilares cumplan el papel que los genéricos desempeñaron hace décadas: democratizar el acceso a tratamientos avanzados, reducir los costos del sistema de salud y garantizar la sostenibilidad del gasto farmacéutico.
Un cambio que redefine la innovación regulatoria
El anuncio consolida el liderazgo de la FDA como referente global en regulación farmacéutica basada en evidencia y sienta un precedente para otras agencias, como la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) o la Cofepris en México, que podrían seguir pasos similares en la simplificación de los procesos de aprobación.
El enfoque analítico adoptado responde a una realidad tecnológica: los biosimilares modernos se fabrican con procesos altamente controlados, cuya precisión permite demostrar su equivalencia sin recurrir a ensayos clínicos prolongados y costosos.
De este modo, la FDA impulsa un modelo regulatorio más ágil, científico y sostenible, en línea con los avances de la biotecnología contemporánea y con el objetivo de garantizar que los medicamentos biológicos sean más accesibles, seguros y competitivos para la población.
